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Les médicaments de thérapie génique en 2018

La thérapie génique a enfin quitté le domaine de la science-fiction… et cette fois, elle est peut-être là pour rester.

Mais avec des prix se rapprochant du million de dollars, est-ce que quelqu’un d’autre que les méga-riches pourra se permettre ces nouveaux traitements ?

Le mois dernier, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un nouveau traitement de thérapie génique pour une forme rare et héréditaire de cécité.

Le coût ? 850 000 dollars, soit moins que le million de dollars attendu par de nombreux analystes.

Cela représente tout de même 425 000 dollars par œil. Pour un médicament qui ne restaure pas complètement la vision. Et on sait qu’il n’agit que pendant quatre ans chez certains patients.

Seules 1 000 à 2 000 personnes environ aux États-Unis peuvent bénéficier de ce traitement unique. Comme d’autres traitements très coûteux pour des maladies peu communes, la rareté de ce trouble explique en partie son coût élevé.

Les personnes atteintes de cette maladie ont un gène particulier, appelé RPE65, qui entraîne une détérioration de leur vision. Chez certaines personnes, il peut entraîner une cécité complète.

Le médicament, appelé Luxturna, a été développé par Spark Therapeutics, basé à Philadelphie.

Alors que le fabricant et les compagnies d’assurance se battent pour rendre ce médicament abordable tout en permettant à la société de faire encore des bénéfices, le domaine de la thérapie génique continue de progresser.

Traitements à l’horizon

Ce qui se passera en 2018 pour la thérapie génique s’appuiera sur ce que les scientifiques et les entreprises pharmaceutiques ont accompli l’année dernière.

« Certains des développements les plus passionnants de l’année dernière concernaient la réussite du développement de produits et la fixation des prix dans le domaine commercial. Je m’attends à ce que cela progresse encore un peu », a déclaré le Dr Sanjeev Gupta, professeur de médecine et de pathologie à l’Albert Einstein College of Medicine et au Montefiore Health System.

Dans le domaine du cancer, la FDA a approuvé la thérapie par cellules T de la CAR pour certains enfants et jeunes adultes atteints d’un type de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA).

Ce type d’immunothérapie consiste à modifier génétiquement les cellules immunitaires d’une personne – les lymphocytes T – pour renforcer leur capacité à attaquer le cancer.

La FDA a également approuvé une thérapie à base de cellules T CAR pour le traitement d’un type de lymphome à cellules B qui survient chez les adultes.

Les scientifiques ayant réalisé ces « progrès majeurs dans le traitement des cancers (qui se produisent dans le sang) », a déclaré M. Gupta, « nous espérons voir d’autres progrès de ce type pour les tumeurs solides ».

Un autre domaine où les progrès se poursuivront est l’édition de gènes, la capacité à apporter des modifications précises à la séquence d’ADN d’une cellule.

« L’édition de gènes avec les technologies CRISPR devient de plus en plus passionnante », a déclaré M. Gupta à Healthline. « Plusieurs entreprises sont en concurrence dans le domaine de l’édition génétique – l’essai Sangamo pour le syndrome de Hunter en est un exemple précoce – mais nous verrons d’autres essais d’édition génétique ».

CRISPR-Cas9 est un outil d’édition du génome qui permet aux scientifiques d’ajouter, de supprimer ou de modifier des sections spécifiques d’ADN, non seulement chez l’homme mais aussi dans d’autres organismes.

Des scientifiques de l’université de Harvard ont récemment utilisé cette technique pour ralentir une forme progressive de surdité chez la souris.

La mutation génétique à l’origine de cette maladie se produit également chez l’homme, mais seulement dans un petit nombre de familles – il ne faudra donc pas longtemps avant que les scientifiques essaient ce traitement chez l’homme.

Un autre domaine dans lequel M. Gupta s’attend à des développements dans un avenir proche est la régulation de l’expression des gènes. Pouvoir contrôler quels gènes sont actifs pourrait donner aux scientifiques un moyen de traiter les maladies sans avoir à modifier l’ADN.

Des maladies mûres pour la thérapie génique

Si toute maladie est une cible potentielle pour la thérapie génique, certains traitements sont plus faciles à réaliser en clinique.

Ce n’est pas un hasard si l’une des premières thérapies géniques approuvées par la FDA est un traitement pour la cécité.

« Les affections oculaires se prêtent à la thérapie génique pour diverses raisons », a déclaré M. Gupta, « notamment l’accès facile à l’œil et les résultats du traitement qui sont plus facilement évalués que dans certains autres cas ».

Des maladies génétiques plus complexes, comme le syndrome de Hunter, impliquent de multiples systèmes d’organes et les dommages se produisent plus profondément dans le corps que dans l’œil.

Les maladies du sang sont également des cibles plus faciles car les cellules sanguines peuvent être retirées, génétiquement modifiées, puis réinjectées dans le corps d’une personne.

Cela inclut la leucémie traitée par la thérapie des cellules T CAR récemment approuvée. Mais il existe d’autres traitements potentiels.

« Les hémophilies A et B sont des cibles majeures que de nombreuses entreprises poursuivent activement », a déclaré M. Gupta.

L’hémophilie est une maladie génétique qui entrave la capacité du sang à coaguler.

« Nous devrions également voir des développements dans la drépanocytose ou la bêta-thalassémie », a ajouté M. Gupta, « où des mutations discrètes peuvent être éditées pour corriger la production anormale d’hémoglobine qui provoque une destruction rapide des globules rouges et l’anémie ».

M. Gupta pense que la dystrophie musculaire pourrait être une autre cible majeure de la thérapie génique dans un avenir proche.

Rendre la thérapie génique plus accessible

Même des thérapies géniques qui n’aideraient que quelques milliers de personnes seraient une réussite remarquable.

Mais que se passe-t-il lorsque les personnes aveugles, atteintes d’un trouble de la coagulation sanguine ou d’un cancer ne peuvent pas se permettre le traitement ?

Les techniques de thérapie génique sont encore assez récentes, de sorte que nous pourrions assister à une baisse des prix une fois que la recherche et le développement de ces médicaments seront plus courants.

« À court terme, les coûts seront probablement élevés », a déclaré M. Gupta. « A terme, grâce aux économies d’échelle, les prix devraient baisser comme c’est habituellement le cas ».

Une partie du coût élevé de la thérapie génique est due au traitement unique. Les entreprises pharmaceutiques doivent récupérer leurs coûts de développement en un seul paiement.

Comparez cela à une pilule prise chaque jour par une personne pour le reste de sa vie – les coûts élevés répartis sur cette longue période sont beaucoup moins élevés.

Mais la question est de savoir de combien le prix va baisser.

Les compagnies pharmaceutiques font encore payer des dizaines de milliers de dollars pour des médicaments qui doivent être pris chaque jour. Et n’oublions pas le traitement de l’hépatite à 100 000 dollars qui a débuté l’année dernière.

David Mitchell, fondateur et président de l’association Patients for Affordable Drugs, a déclaré au MIT Technology Review que les entreprises pharmaceutiques factureront « ce qu’elles pensent pouvoir se permettre ».

Spark Therapeutics a négocié avec les compagnies d’assurance pour les convaincre de couvrir le traitement de la cécité. Cette couverture comprend un remboursement partiel si la thérapie ne fonctionne pas pendant les trois premiers mois.

Un assureur, Harvard Pilgrim Health Care, a déjà accepté de payer pour la thérapie Luxturna.

Ainsi, même avec un prix de 850 000 dollars, de nombreuses personnes ayant une assurance peuvent ne jamais payer ce montant de leur poche.

Mais comme la plupart des soins de santé aux États-Unis, cela n’aidera pas quelqu’un qui n’est pas assuré, qui est sous-assuré ou dont l’assurance n’a pas souscrit pour couvrir un nouveau traitement de thérapie génique tape-à-l’œil.

Au cours de la dernière décennie, le défi de la thérapie génique a été de la faire fonctionner en clinique. Il s’agit maintenant de s’assurer que toutes les personnes atteintes d’une maladie reçoivent l’aide dont elles ont besoin.

« Nous devons rester vigilants pour rendre les traitements accessibles », a déclaré M. Gupta. « Ces merveilleuses réalisations de la science sont le résultat de travaux soutenus par l’argent des contribuables sur une longue période. L’avenir de la thérapie génique est prometteur, mais nous devons le rendre encore plus prometteur en la rendant accessible à tous les individus ».

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